CRISPR的基因编辑技术试图治愈遗传性失明症
患者即将参加第一项研究，以测试体内被称为CRISPR的基因编辑技术，以试图治愈遗传性失明症。遗传性失明症疾病的人眼睛正常，但缺乏将光转化为大脑信号的基因。
实验性治疗旨在为儿童和成人提供他们缺乏的基因的健康版本，使用在特定位置切割或“编辑”DNA的工具。它旨在作为一次性治疗，永久改变人的本地DNA。
两家公司，Editas Medicine和Allergan，将在今年秋季开始在美国各地的18人中进行测试，包括波士顿的Massachusetts Eye和Ear。
出生后这种基因编辑方式不同于中国科学家去年所做的有争议的工作 - 以一种可以将特征传递给后代的方式改变胚胎的DNA。新研究旨在使成年人的DNA变化不会被任何后代遗传。
只有另一家公司Sangamo Therapeutics在体内进行基因编辑，使用锌指工具治疗代谢疾病。
CRISPR已经吸引了科学家，因为它是一种非常简单的基因编辑方式，尽管它是如此新颖以至于其风险尚未完全清楚。但研究人员认为，它具有治愈或治疗由基因缺陷引起的许多疾病的巨大潜力，这些疾病目前尚无良好的治疗方法。
失明研究适用于患有某种形式的Leber先天性黑朦的人。这是继发儿童失明的最常见原因，每10万分娩中约有2至3例发生。人们经常只看到明亮的光线和模糊的形状，最终会失去所有的视线。
父母是有缺陷的基因的携带者，它可以潜伏几代人，当一个不幸的组合给孩子两份副本时突然出现。
一种名为Luxturna的基因疗法已被出售用于其他形式的疾病，治疗方法相似 - 使用经过修饰的病毒将替代基因携带到眼后部视网膜的细胞中。它在短暂的手术中作为注射剂递送。
这项新研究将测试至少3岁的儿童和具有一定视力的成年人。