研究人员报告说，最近在小鼠中的发现有可能导致治疗肌萎缩性侧索硬化症患者（ALS）的新方法。
他们发现，，渐进的神经退行性疾病也被称为形式卢...
研究人员报告说，最近在小鼠中的发现有可能导致治疗肌萎缩性侧索硬化症患者（ALS）的新方法。
他们发现，，渐进的神经退行性疾病也被称为形式卢·格里格氏症。
在一个实验中，未处理的小鼠不超过29天。然而，一些抑制的ataxin 2蛋白的小鼠活着超过400天，研究显示。
虽然这些发现看起来很有希望，但需要谨慎看待。在动物中通常不会和人类中表现完全一致。
在ALS中，脑和脊髓中的神经细胞退化。这导致了肌肉的浪费和逐渐丧失移动，说话，吃饭或呼吸的能力。研究人员说，大多数情况下，瘫痪和死亡发生在两到五年之内。
随着老年人的危险因素，某些基因的突变也可能导致ALS。ALS的一个指标是大脑中称为TDP-43的蛋白质的团块。研究作者指出，以前的研究显示TDP-43与ataxin 2之间的联系。
细胞需要TDP-43才能存活，这意味着该蛋白质不能被完全抑制。但是，研究人员解释说，ataxin 2对于细胞存活没有必要。
斯坦福大学遗传学副教授亚伦·吉特勒（Aaron Gitler）在学校新闻稿中说：“我们想知道是否可以通过降低ataxin 2的量来保护这些老鼠免受TDP-43的后果。”
研究人员将ALS基因工程改造为尚未出现症状的小鼠，使其具有正常量的ataxin 2的一半或完全缺乏蛋白质。与ALS的正常小鼠相比，具有一半ataxin 2的那些小鼠存活时间更长。
斯坦福大学研究生林赛·贝克尔（Lindsay Becker）说：“但是真正令人震惊的是，当我们彻底清除ataxin 2时，确实存在着前所未有的生存;有些老鼠生活了数百和数百天。
Becker说，由于TDP-43聚集发生在几乎所有ALS患者中，靶向ataxin 2可能是一种广泛有效的治疗方法。
该研究于4月12日在“自然”杂志上发表。