研究人员在麻省眼耳科医院（Mass Eye and Ear）成功地使用腺相关病毒载体（adeno-associated virus vectors）进行基因疗法，治疗了老龄小鼠模型中的遗传性听力损失。这一突破表明类似疗法有潜力治疗老年人群中的遗传性听力损失。
研究人员在麻省眼耳科医院（Mass Eye and Ear）成功地使用腺相关病毒载体（adeno-associated virus vectors）进行基因疗法，治疗了老龄小鼠模型中的遗传性听力损失。这一突破表明类似疗法有潜力治疗老年人群中的遗传性听力损失。
预计到2050年，每10个人中就有1人将患上某种形式的听力损失。在全球数亿例听力损失个案中，遗传性听力损失通常是最难治疗的。尽管助听器和人工耳蜗能提供有限的缓解，但目前还没有可用的治疗方法能够逆转或预防这类遗传疾病，这促使科学家们评估基因疗法作为替代方案。
在这些疗法中，最具前景的工具之一是腺相关病毒（AAV）载体，近年来它已经在听力损失领域引起了轰动。尽管已经通过在新生动物中修复基因缺陷，使其恢复听力，但这些载体尚未在完全成熟或老龄动物模型中展示这种能力。由于人类在出生时已经拥有完全发育的耳朵，因此在人类遗传性听力损失患者中测试这种干预措施之前，有必要进行这种概念验证。
麻省眼耳科医院（Mass Eye and Ear）隶属于麻省总医院布里格姆（Mass General Brigham）集团，该机构的研究人员最近成为首批成功在老龄动物模型中证明AAV载体疗效的研究团队。他们开发了一种成熟的小鼠模型，其突变相当于人类TMPRSS3基因的缺陷，这通常会导致进行性听力损失。正如在《分子疗法》杂志上报告的，研究人员在老龄小鼠体内注射携带健康的人类TMPRSS3基因的AAV后，观察到小鼠听力的显著恢复。
麻省眼耳科医院的研究员郑毅臣（Zheng Yi Chen）博士说：“我们的研究结果表明，病毒介导的基因疗法，无论是单独应用还是与人工耳蜗结合使用，都有可能治疗遗传性听力损失。”他还表示：“这项研究也是第一项在老龄小鼠中恢复听力的研究，这表明即使在年老时也有可能治疗DFNB8患者的DFNB8疾病。该研究还证实了在老年人群中进行其他基因疗法的可行性。”
参考文献：“Rescue of auditory function by a single administration of AAV-TMPRSS3 gene therapy in aged mice of human recessive deafness DFNB8” by Wan Du, Volkan Ergin, Corena Loeb, Mingqian Huang, Stewart Silver, Ariel Miura Armstrong, Zaohua Huang, Channabasavaiah B. Gurumurthy, Hinrich Staecker, Xuezhong Liu, and Zheng-Yi Chen, May 26, 2023, Molecular Therapy. DOI: 10.1016/j.ymthe.2023.05.005